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核心提示:贺建奎的助理对科技日报记者称,这项研究是“科学家(贺建奎)的自主探索”。

“一对基因经过修改的双胞胎婴儿已于11月健康诞生,基因编辑使她们将来可能具有天然抵抗艾滋病的能力。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。”11月26日,来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布了这一消息。

图为贺建奎博士。 

贺建奎实验室研究人员在做胚胎注射。 贺建奎实验室 供图

贺建奎介绍,基因编辑手术比起常规试管婴儿多一个步骤,即在受精卵时期,把Cas9蛋白和特定的引导序列,用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。他的团队采用“CRISPR/Cas9”基因编辑技术,这种技术能够精确定位并修改基因,也被称为“基因手术刀”。

这次基因手术修改的是CCR5基因,该基因是HIV病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一。此前资料显示,在北欧人群里面有约10%的人天然存在CCR5基因缺失。拥有这种突变的人,能够关闭致病力最强的HIV病毒感染大门,使病毒无法入侵人体细胞,即能天然免疫HIV病毒。

第二届国际人类基因组编辑峰会将于11月27日—29日由美国国家科学院、美国国家医学院、英国伦敦皇家学会和香港科学院在香港联合举办。贺建奎还将在峰会现场展示他领导的项目组在小鼠、猴和人类胚胎的实验数据。在50枚人类胚胎基因测序结果显示,未发现脱靶现象;而所有人类正常胚胎里面,有超过44%的胚胎编辑有效。贺建奎还展示此次基因手术婴儿脐带血的检测结果,证明基因手术成功,并未发现脱靶现象。他表示,结果仍然需要时间观察与检验,因此准备了长达18年的随访计划。

CRISPR/Cas9技术自问世以来就因简单、高效备受瞩目,吸引全球各地科学家在医学、动植物育种、药物筛选等不同领域进行研究。但与之相伴而生的争议也从未停止过,尤其是针对人类基因编辑几乎被视为“禁区”。

业内基本共识是,无论是借助基因编辑技术改变人类胚胎或生殖细胞来达到生殖目的还是增强人类性状和能力的做法,均得不到伦理上的辩护,因为这种尝试有着不可接受的风险-收益比、漠视了胎儿开放性未来的权利,甚至背离了人类尊严。

贺建奎团队此次实验的相关注册资料。来源:中国临床试验注册中心

贺建奎说:“对于少数家庭来说,基因手术是治愈遗传性疾病和预防严重疾病的新希望。”他还认为,基因技术研究和应用领域需遵循的“核心价值”,包括对真正需要的群体保持“悲悯之心”、仅仅用于严重疾病的“有所为更有所不为”、尊重孩子自主性为前提的“探索你自由”、命运不能由基因来决定的“生活需要奋斗”、“促进普惠的健康权”等5项伦理原则。

下图为团队的伦理审查书:

贺建奎的公开身份是南方科技大学生物系副教授,南科大官网显示,其2010年获得美国莱斯大学生物物理学博士学位,2011-2012, 曾在美国斯坦福大学从事博士后研究,其研究方向为基因测序技术、免疫基因组学、个体化医疗、生物信息学和系统生物学。但目前南科大尚未就此项研究作出任何表态。贺建奎的助理对科技日报记者称,这项研究是“科学家(贺建奎)的自主探索”。

贺建奎的另一个身份是深圳市瀚海基因生物科技有限公司的法定代表人。网上显示,该公司于2018-12-13在深圳市市场监督管理局南山局登记成立,公司经营范围包括生物技术开发与基因检测技术开发、信息咨询等。其热度最高的新闻是去年7月31日由南方科技大学孔雀团队“贺建奎教授团队”研发的具有全自主知识产权的第三代基因测序仪宣告上市。该测序仪被称为“目前全球准确率最高,且唯一用于临床应用的第三代基因测序仪,其技术水平已经达到‘亚洲第一,世界领先’。”

科研人员正在调试瀚海基因GenoCare第三代单分子测序仪样机。

对于贺建奎的“世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿”这项研究,科技日报正在持续关注中,并提出了四点疑问:

1、CCR5这个靶点是不是已经公认的会感染HIV?敲除这个靶点有没有其他潜在威胁?会导致其他疾病?

2、如何能够证明这对双胞胎婴儿能够天然抵抗艾滋病?因为也不可能现在就让婴儿接触艾滋病传染,这是有悖伦理道德的。如果这对双胞胎一生都没有经历过可能感染艾滋病的环境或行为,又如何证明她们天然抵抗艾滋病?

3、对试管婴儿进行基因编辑是否有悖伦理道德,经过什么部门审批?一个民营医院就能做这样的实验吗?

4、此前我国有没有过基因编辑手段用于人体的实验?